La insulina inhalada se rehace después de Exubera | DiabetesMine
No puedo evitarlo Esto me recuerda a la película City Slickers, en la que uno de los personajes ha arruinado su vida, y sus amigos le dicen que está recibiendo un "rehacer"La joven empresa Productos farmacéuticos de baile, con sede en el centro de San Francisco, está básicamente en una misión para rescatar las partes buenas de la insulina inhalada fallida de Pfizer Exubera (¡no el dispositivo de administración incómodo!) y lanzar una segunda venida del producto base que es "más simple, más pequeño, más fácil de usar y menor costo ". ¡Buena suerte, pensé, al oír esto!
La semana pasada, hablé con el presidente y CEO de Dance, John Patton, quien formó parte del equipo de desarrollo de Exubera, y con la directora de negocios, Samantha Miller. Como introducción, John me había enviado esta declaración por correo electrónico:
Luego, por teléfono, hablamos de detalles:
Mi entrevista con ejecutivos de Dance Pharma
DM) Sé que está trabajando en un dispositivo inhalador mejorado, pero ¿en qué se diferencia el medicamento de Exubera?
Samantha Miller) Una buena manera de pensar sobre lo que está haciendo Dance es reformatear la tecnología Exubera. Estamos tomando la formulación de Exubera y simplemente eliminamos algunos de los químicos adicionales que habían incluido, algunos de los aditivos.
Del lado del dispositivo … nuestra formulación es un dispositivo pulmonar líquido en lugar de un dispositivo pulmonar de polvo seco.
Su sitio web menciona la tecnología de aerosoles. ¿Parece que esta va a ser la versión de la insulina con laca para el cabello?
SM) El aerosol se usa a menudo como otra palabra para "inhalación" o "pulmonar". Entonces, es una palabra técnica general que podría malinterpretarse. Entonces probablemente deberíamos usar una palabra diferente …
John Patton) En realidad, el aerosol surgió cuando la pequeña niña de un científico que tenía asma, que estaba tomando todos estos esteroides orales y cosas horribles, dijo: 'Papá, ¿por qué no puedes poner mi medicamento en un aerosol como la laca de mamá?' Se originó en los años 50. Pero no nos gusta pensar de esa manera en absoluto. La nuestra es más una suave niebla.
¿Entonces tienes un prototipo que estás probando ahora?
JP) Tenemos un prototipo, pero lo estamos mejorando. Es similar a un inhalador para el asma, un mini nebulizador de mano. Una opción es que los usuarios tengan un vial de insulina especial que esté separado, y luego coloquen la cantidad correcta de gotas en el inhalador y respiren. Estamos viendo este y algunos otros posibles formatos de dosificación.
Esta es insulina de solo prandial (hora de la comida), ¿correcto? ¿Entonces los usuarios aún necesitarían una inyección para su dosificación basal de acción prolongada?
JP) Sí. Y la precisión de la dosificación ha sido muy buena (en estudios). De hecho, es idéntico a los disparos.
¿Qué diabéticos espera usar este producto?
JP) No descartamos el tipo 1 … pero el tipo 2 es nuestro mercado principal. Esos pacientes tienden a posponer tomar insulina durante tantos años, y debido a eso su enfermedad progresa y los costos de atención médica aumentan considerablemente.
Y cuando las personas dejan de tomar una serie de medicamentos orales, lo cual creemos que es al revés porque deberían recibir insulina antes, el costo de sus medicamentos disminuye. En general, el costo es crítico. Es una de las razones por las que el programa inicial (Exubera) falló, porque era demasiado costoso.
Pero no fue solo el costo lo que mató a Exubera. ¡El inhalador no era un dispositivo amigable con el estilo de vida en ninguna medida!
Admitimos que la cosa era un dispositivo grande, torpe y de aspecto ridículo. Fue la primera vez; ¡danos un descanso!
Pero, ¿por qué los desarrolladores no escucharon los comentarios, previos al lanzamiento, de pacientes y médicos que decían que era demasiado grande y difícil de usar?
JP) Realmente no podríamos cambiar eso. Ese fue nuestro primer producto. Estaba anclado en piedra. Tuvimos una segunda generación que tenía como 2.5 pulgadas de alto. Era un pequeño y encantador dispositivo pequeño; Te habría tranquilizado.
Pero ese fue con el que hicimos nuestras pruebas y cambiarlo nos habría retrasado otros 3 a 4 años en desarrollo.
La razón por la cual esa cosa era grande era para asegurarse de que fuera precisa y que los pacientes recibieran la dosis que se suponía que debían recibir. Y luego, con el paso del tiempo, aprendimos cómo miniaturizarlo. Ya sabes, ¡como si la primera computadora personal llenara una habitación!
Si todo eso es cierto, ¿por qué Pfizer lo volcó? ¿Por qué no se aferraron a él e intentaron hacerlo mejor en una versión más nueva?
SM) Porque no pensaron que fuera comercialmente viable desde su perspectiva. No estaban ganando mucho dinero con el producto, porque había un problema de costo de bienes que debía resolverse.
¿Es la insulina inhalable más costosa de producir que las inyecciones?
JP) La insulina es una de las drogas más económicas del planeta. Y cobraron una prima muy pequeña. No fue exorbitante en absoluto. En lugar de un dólar, era como $ 1.20 por dosis.
Pero incluso en eso, solo habíamos mostrado equivalencia a los disparos. Si la terapia es igual a las inyecciones, entonces no tiene justificación para cobrar más. Y debido a eso, no estaba cubierto por los pagadores en Europa en ninguna parte, y ese era uno de nuestros grandes mercados.
¿La insulina es realmente tan barata? Eso no es lo que estamos viendo y escuchando como pacientes.
JP) Hasta proteínas recombinantes vete sí. La insulina fue el primer producto que Genentech inventó, por ingeniería de ADN, y se la licenciaron a Lilly. Pero siempre se había vendido como un producto porcino o bovino, de vacas o cerdos, y el precio estaba "exento".
La mayoría de las proteínas recombinantes cuestan entre $ 200 y $ 2,000 por dosis; La insulina es un dólar.
¿Cómo planea Dance cambiar la economía de la producción de un elegante dispositivo de insulina inhalable?
JP) No vamos a estar satisfechos con algunos dispositivos de gama alta que solo las personas en Estados Unidos y Europa pueden pagar. Así que eso realmente jugó con nuestra pasión: hacer que esto sea asequible para las personas en China e India. Por allí, no hay forma de que puedas cobrar lo que cobramos aquí. Por lo tanto, nuestra selección de tecnología está fuertemente influenciada por el costo. Esta campaña 'Laptop para cada niño', sé que suena un poco cursi, pero realmente está funcionando en África. Y queremos un inhalador para cada diabético del mundo.
{Estimados lectores: Estoy pensando, "¡buena suerte con eso!" Y por una vez, no estoy siendo sarcástico.}
Por supuesto, había algunas personas a las que les gustaba Exubera, pero en general, creo que está claro que el juicio de Pfizer fue erróneo al esperar que las personas acudieran en masa al producto en su forma actual …
JP) Tienes razón. Absolutamente. El CEO era de McDonald's. Estaba acostumbrado a ver que el número de hamburguesas aumentaba cada mes. Si observa históricamente la adopción de todas las insulinas, el monitoreo de la adopción de glucosa o las bombas y bolígrafos, ninguno de ellos despega como cohetes. Las curvas (de adopción) parecen un palo de hockey.
El conjunto adoptante temprano / curva de campana Lo típico es. Pero Pfizer fue tan grande, invirtió mucho dinero … y luego simplemente 'tiró el producto y se escapó'. No dejó un buen sabor en la boca de la mayoría de los pacientes.
JP) No, y no dejó un buen sabor en la boca de las personas de Pfizer que lo desarrollaron. Estaban amargados y avergonzados. Teníamos un equipo fabuloso allí, trabajamos muy duro. La segunda generación se acercaba y se veía realmente bien. Y luego tomaron esta decisión comercial. Eso fue devastador para nosotros.
Supongo que de eso se trata, superar las connotaciones negativas con un producto como este …
JP) Es duro. Sabemos que no será fácil, pero aún creemos que es una buena idea. Queremos que esto se vea tan genial que sea un empate solo.
{Nota del editor: De las imágenes que he visto del prototipo actual, espero que Dance modifique el diseño en algún momento antes de lanzarlo para que sea más amigable para las personas …}
Hablemos de competencia por un momento. ¿Cómo se compara su producto con el Afrezza de MannKind?
JP) ¡Definitivamente estamos apoyando mucho para que esos tipos tengan éxito!
El nuestro será diferente, en el sentido de que el nuestro es el mismo perfil que desarrollaron Lilly, Novo y Pfizer, y creemos que coincide muy bien con la secreción natural del páncreas en respuesta a una comida.
MannKind tiene una insulina ultrarrápida que se absorbería y eliminaría más rápido que la nuestra. Y sienten que es una ventaja para el paciente. Esa no es nuestra estrategia.
Espera, ¿cómo es mejor la insulina más lenta?
JP) Queremos igualar lo que el cuerpo hace fisiológicamente, naturalmente. Si observa la literatura, hay muchos estudios publicados sobre la respuesta del cuerpo a una comida normal, con proteínas, grasas y carbohidratos. Nuestro perfil coincide muy bien, así que ese es nuestro objetivo, mantener eso.
Como pacientes, siempre nos dicen que el problema es que las insulinas actuales no son lo suficientemente rápidas …
JP) Lo sé. Ya sabes, cuando las personas dicen eso, necesitan mostrarte los datos. He escrito una revisión que cubre todos los estudios publicados sobre la farmacocinética. Mucho de lo que se les dice a los diabéticos no es cierto.
Pero nosotros, los pacientes, podemos ver por nosotros mismos que no importa cuán cuidadosamente dosifiquemos, tenemos picos de azúcar en la sangre después de las comidas.
JP) Esto también es muy controvertido entre los proveedores de insulina: si las insulinas más rápidas y más rápidas son realmente lo que quieres. Los datos que lo respaldan son realmente escasos. Y desafiaría a cualquiera a sumergirse en la literatura, y no prestar tanta atención a algunas de las picaduras de sonido que la gente le dice sobre la insulina.
¿Cuál es su estrategia de lanzamiento para esta nueva insulina inhalable?
SM) Estamos en medio de una ronda de ángel (inversión) en este momento. Tenemos un esfuerzo de desarrollo empresarial bastante agresivo. En este momento estamos buscando un par de asociaciones regionales, y también estamos hablando con proveedores de insulina.
Todavía no hemos decidido cómo lanzar el producto, ya sea como una pequeña empresa o en asociación con una importante compañía farmacéutica. Esa estrategia se determinará en este momento. Solo queremos asegurarnos de que desarrollamos el mejor producto posible para el uso del paciente.
Claramente, este producto está a unos años de salir al mercado. ¿Se siente seguro de moverse rápidamente a través de la FDA para entonces?
JP) Vamos a aprovechar $ 6.5 mil millones del trabajo de otras personas, que es de dominio público: estudios de seguridad, grupos especiales de población, eficacia, etc.
Tendremos que hacer algunos estudios específicos relacionados con nuestro sistema, pero no tendremos que reinventar la rueda en términos de seguridad a largo plazo y gran parte del trabajo de eficacia que ya se ha realizado.
¿Por qué bailar? ¿El nombre tiene un significado especial?
JP) Bueno, nos gusta bailar. Y para realmente sincronizarse con los pacientes y los socios comerciales, debe "bailar" con ellos. Y también las moléculas: la insulina está en movimiento, por lo que baila mientras se conecta con su receptor. Entonces hay muchas razones para el nombre …
Sobre todo, creemos que los diabéticos bailarán de alegría cuando obtengan este producto.
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Bueno, eso es un TBD si alguna vez escuché uno. Aún así, es emocionante ver esta tecnología avanzar, ¿no?
Gracias por este baile, John y Samantha.