Diabetes Cure Talk: actualizaciones de investigación de ADA 2016
Todavía estamos recuperando el aliento después de la enorme 76ª Conferencia Científica de la American Diabetes Association en Nueva Orleans, donde la diabetes tecnología y tratamientos y otra ciencia tomó el centro del escenario. Entonces, ¿qué pasa con la investigación de la cura, puede preguntar?
Lo siento, aún no hay cura.
Pero el tema ciertamente se tocó con cierta emoción, especialmente a la luz de los titulares recientes sobre los pasos a seguir en los métodos biológicos para terminar con la diabetes de una vez por todas.
Vimos un puñado de presentaciones de pósters en # 2016ADA eso habló de este progreso, aunque no es fácil monitorear exactamente cuánto "debate de cura" tuvo lugar este año. Si busca en la lista de cientos de ADA resúmenes de ciencia para la palabra "cura", solo aparecen aproximadamente 18 carteles, pero para ser exactos, necesitaría incluir términos específicos como "islote" o "beta" y luego leerlos todos.
Después de ADA, nos pusimos en contacto con algunos de los investigadores más destacados que tienden a llamar más la atención cuando aparece Cure Talk. Esto es lo que está en nuestro radar, a mediados de junio de 2016:
SIN INSULINA, GRACIAS A DRI
Este año es importante para el Diabetes Research Institute (DRI) en Miami, ya que marca el 10 aniversario de tres PCD que han sido esencialmente "curadas" y permanecen libres de insulina después de recibir trasplantes de islotes hace una década.
Y con los DRI BioHub (un "mini órgano" de ingeniería biológica que imita al páncreas nativo) que entró en vigor el año pasado, el grupo de investigación está sumando al número de sus historias de éxito "libres de insulina".
Justo cuando se iniciaba la gran conferencia de la ADA, llegó la noticia de que un hombre italiano de 41 años diagnosticado con tipo 1 hace cuatro décadas se había curado esencialmente y ahora estaba libre de insulina, según el protocolo BioHub encabezado por científicos del DRI. Fundación. El comunicado de prensa titulado "El primer paciente con diabetes tipo 1 en Europa está libre de terapia con insulina"Vale la pena leerlo.
Liderando esa investigación están tres científicos italianos: el Dr. Federico Bertuzzi, quien dirige el Programa de trasplante de islotes; Dr. Mario Marazzi de la Unidad de Terapia de Tejidos; y el Dr. Luciano De Carlis, director de Cirugía General y Trasplante.
El Dr. Camillo Ricordi, director de DRI y profesor de Ingeniería Biomédica de la Universidad de Miami, dice que el instituto está muy entusiasmado con el "prometedor paso adelante" en Europa, ya que confirma los resultados que lograron con su primer paciente. Wendy Peacock, tratado en los Estados Unidos con el mismo protocolo en agosto pasado.
Después del exitoso trasplante BioHub de Wendy, el DRI compartió el protocolo con investigadores internacionales. La investigación más reciente valida los hallazgos iniciales y confirma que este proceso DRI funciona.
Estos dos PWD se unen con los otros tres D-píos que esencialmente han sido curados a través del trabajo del DRI, tras haber recibido trasplantes de islotes hace 10 años.
Por supuesto, el acceso sigue siendo un gran problema y están ocurriendo muy pocos trasplantes de islotes, según el Dr. Ricordi, quien habló sobre esto en una presentación en ADA.
Entre los factores que limitan el acceso: el costo total del procedimiento y los tratamientos, el requisito de inmunosupresión crónica sistémica, muy poca colaboración global, la falta de reembolso del seguro y el bloqueo del acceso de las patentes a los medicamentos.
¿Que sigue? El Dr. Ricordi dice que un nuevo ensayo clínico se encuentra en las etapas finales de planificación, denominado Tratamiento inmunitario para la preservación de los islotes de diabetes (DIPIT). Su objetivo es detener el ataque autoinmune y preservar la función de los islotes. Esta prueba se llevará a cabo en múltiples centros para acelerar la línea de tiempo, acelerar la recopilación de datos y monitorear el progreso.
El DRI también se ha centrado en desarrollar un suministro confiable y abundante de células productoras de insulina, o en regenerar las células existentes del cuerpo. Los Dres. Juan Domínguez-Bendala y Ricardo Pastori y su equipo publicaron datos críticos el año pasado sobre los resultados utilizando un único agente aprobado por la FDA, BMP-7, para convertir el tejido no endocrino del páncreas en células productoras de insulina. Su trabajo representa la primera vez que esto se logra sin el uso de ninguna manipulación genética.
Escuchamos que DRI planea organizar una sesión en el Conferencia CWD Friends For Life el 6 de julio, discutiendo sus ensayos clínicos y su trabajo. Wendy Peacock libre de insulina estará allí, junto con uno de los pacientes de trasplante de islotes de hace más de una década, Chris Schuh. El Dr. Juan Domínguez-Bendala también presentará los resultados logrados el año pasado con BMP-7, así como otras investigaciones centradas en islotes.
INVESTIGACIÓN DE VACUNAS BCG POR DR. DENISE FAUSTMAN
Hace un año, informamos que la Dra. Denise Faustman en Massachusetts finalmente estaba lista para comenzar la segunda fase de su investigación clínica sobre una posible vacuna para curar la diabetes.
Para aquellos que no están familiarizados con el trabajo del Dr. Faustman, ella ha estado estudiando durante mucho tiempo algo llamado BCG (Bacillus Calmette Guerin), una vacuna genérica que ha existido durante casi un siglo y que originalmente fue diseñada para combatir la tuberculosis (TB). La idea: impulsar BCG podría evitar que el páncreas elimine las células beta, permitiendo que los afectados por la diabetes regeneren estas células productoras de insulina. Ella hizo un descubrimiento innovador en ratones en 2001, pero inicialmente no fue capaz de replicar eso, y su investigación ha provocado una tormenta de controversia entre la comunidad médica y las organizaciones de investigación que dudaban de su enfoque.
Terminó la Fase I de su investigación en 2010, y el año pasado estaba lista para pasar a la Fase II.
En la ADA más reciente, el Dr. Faustman tenía dos carteles científicos (1072-P y 1290-P) en la pantalla que muestra actualizaciones sobre su trabajo. Nos conectamos con ella después del evento NOLA, y ella nos dijo que su trabajo continúa avanzando con éxito.
La gran actualización: 120 del total de 150 pacientes del primer ensayo están inscritos en este ensayo de Fase II, y 75 de esas personas con discapacidad han recibido al menos una dosis de BCG.
En este ensayo, son BCG multidosis o un placebo en pacientes con diabetes tipo 1 que han estado viviendo con esta afección durante 15-20 años. Los participantes recibirán 6 vacunas o dosis de placebo en el transcurso de este ensayo de cinco años aprobado por la FDA.
El Dr. Faustman está considerando a A1C como el punto final primario, midiendo el éxito del ensayo en función de la cantidad que cae A1C.
Sabemos que hay un gran impulso para mira más allá de A1C en ensayos clínicos y procesos regulatorios. Cuando le preguntamos al Dr. Faustman sobre este punto relacionado con su investigación, ella notó que su equipo está midiendo más de siete biomarcadores que incluyen el péptido C y Tregs (Células T reguladoras), pero el biomarcador más importante para la aprobación del fármaco sigue siendo el A1C.
“Mucha gente está mirando más allá de A1C porque una generación de ensayos tipo 1 (y miles de millones de dólares) no lograron cumplir con el punto final de A1C y piensan que no es posible. Es como mover las publicaciones de gol. Básicamente, estamos pateando los postes donde están ahora, y en base a un seguimiento a largo plazo en los ensayos de BCG en todo el mundo, mantenemos la esperanza ", dice ella.
Faustman también señala que se están llevando a cabo varios otros ensayos de BCG a nivel mundial, que van desde la evaluación de la prevención en recién nacidos hasta los ensayos farmacológicos con pacientes con EM en Italia. Eso es todo trabajo relacionado importante, y los investigadores están en contacto y comparten sus hallazgos para determinar mejor cómo está funcionando el BCG.
Por supuesto, pasará algún tiempo antes de que escuchemos los resultados de su prueba de cinco años. Pero el próximo año, Faustman dice que su equipo presentará datos del seguimiento a largo plazo de la Fase 1, que se habrá completado durante siete años para entonces y mostrará años de datos importantes de seguimiento. Su investigación sigue en modo de recaudación de fondos, y ha recaudado $ 20 millones hasta la fecha. Faustman dice que su equipo también está buscando más voluntarios para el estudio que puedan conectarse con ellos a través del sitio web. FaustmanLab.org.
EL CAMINO DE ADA PARA DETENER LA DIABETES
Una sesión en ADA contó con un puñado de investigadores que trabajan como parte de la prestigiosa beca financiada por subvenciones. Camino para detener la diabetes programa. Entre ellos estaba el Dr. Thomas Delong, un investigador en Colorado que también vive con diabetes tipo 1 y está estudiando los ataques del sistema inmunológico del cuerpo y cómo se destruyen las células beta, con la esperanza de comprender por qué sucede eso y qué se puede hacer para prevenirlo.
OTRAS INVESTIGACIONES RELACIONADAS CON LA CURACIÓN
Como se señaló, había un puñado de otros carteles en ADA que abordaban directamente la investigación de cura. D-blogging pío Joshua Levy compartió algunas perspectivas sobre lo que vio y oyó, y vale la pena ver su publicación.
Aún así, toda esta charla curativa a menudo se tergiversa y se exagera, es decir, los titulares de los medios de comunicación son de la siguiente manera:
"Las células madre diabéticas simplemente se transformaron en células productoras de insulina" (historia aquí)
"Los científicos encuentran cura para la diabetes tipo 2 en roedores, no sé cómo funciona" (historia aquí)
"¿Los probióticos son una cura para la diabetes? Investigación increíble que debes ver" (historia aquí)
Sin embargo, seguimos siendo cautelosamente optimistas gracias a los avances mencionados anteriormente y otros trabajos serios hacia una cura, que incluyen:
JDRF y ViaCyte: a principios de este mes, el JDRF lanzó un video con el jefe de la misión de la organización, Aaron Kowalski, que también es un compañero tipo 1, y ofrece actualizaciones sobre investigaciones relacionadas con la cura. Esto incluye el dispositivo ViaCyte que muestra una promesa preliminar de convertir las células precursoras del páncreas en células productoras de insulina que pueden resistir el ataque del sistema inmune que conduce al tipo 1.
Conexión D-Research: puede obtener información sobre otros proyectos de investigación de curación más pequeños y menos conocidos a través de Conexión de investigación de diabetes y su centro en línea de crowdfunding para la investigación de cura, que es solo un fragmento de todos los esfuerzos que se realizan en todo el mundo.
No importa lo que suceda después, tenemos que agradecer enormemente a los científicos que realizan esta investigación, que se han dedicado a hacer una diferencia para las personas con discapacidad en todas partes.