Curación de la anemia de células falciformes con tratamiento con células madre
Compartir en PinterestCrédito: Getty Images
Una terapia para la anemia falciforme podría dar nuevas esperanzas a las personas con la enfermedad, aunque el tratamiento conlleva sus propios riesgos.
Una mujer canadiense declarado curado Este mes después de recibir un trasplante de médula ósea utilizando células madre de su hermana. Ella es la primera adulta en curarse de la anemia falciforme utilizando este método en Canadá. Expresó la esperanza de que su recuperación podría llevar a más adultos sometidos al procedimiento.
Hasta hace unos años, se pensaba que los trasplantes de médula ósea eran demasiado tóxicos para los adultos con anemia falciforme. En estos procedimientos, la quimioterapia mata la médula de un paciente antes de reemplazarla con la de un donante.
Pero un estudio de los Institutos Nacionales de Salud, publicado en 2014, siguieron a 30 personas con anemia de células falciformes entre las edades de 16 y 65 años que se habían sometido a trasplantes de médula. La enfermedad se revirtió en 26 de ellos.
Si el tratamiento puede ser más ampliamente utilizado por los adultos, podría ayudar a los padres a tratar de tomar decisiones difíciles sobre el tratamiento de niños con anemia falciforme.
"El trasplante de médula ósea funciona más fácilmente cuanto más joven sea, pero el problema es un par", dijo el Dr. Charles Abrams, portavoz de la Sociedad Estadounidense de Hematología.
Algunos de los que tienen la enfermedad, dijo, lo hacen mucho mejor que otros.
"Para algunos, la enfermedad es absolutamente horrible desde el principio, y otros tienen una enfermedad más leve", dijo a Healthline. "Y no siempre hacemos un buen trabajo al predecir quién va a tener un momento más duro".
Tomando el riesgo
Eso es importante, porque tratar la enfermedad con un procedimiento tan intenso como un trasplante de médula ósea conlleva muchos riesgos.
Abrams dijo que un pequeño porcentaje de personas morirá, y otras se volverán infértiles.
"Así que no es un almuerzo gratis", dijo. "La mayoría de las personas no quieren llevar a un niño que esté relativamente sano, aunque tienen una enfermedad que probablemente causará muchos problemas más tarde y se someten a un procedimiento como este".
La mayoría, dijo, espera hasta más tarde en la vida. Para entonces, es posible que el paciente no esté tan sano o no pueda tolerar el trasplante.
Sin embargo, para algunos casos particulares, puede valer la pena el riesgo, como lo muestra el caso canadiense.
Revée Agyepong, de 26 años, se sometió al procedimiento en Calgary en noviembre.
"Cuando Revée se nos acercó, casualmente habíamos estado pensando en el trasplante de células madre adultas para la enfermedad de células falciformes en función de los resultados notablemente buenos que el Hospital de Niños de Alberta ha estado viendo con trasplantes en la población pediátrica", Dr. Andrew Daly, quien dirigió el procedimiento. como jefe del programa de trasplante de médula ósea en el Tom Baker Cancer Center, dijo en un comunicado.
"Ella cumplió con todos los criterios necesarios en términos de poder tolerar un trasplante, pero, lo más importante, tenía un hermano que era 100 por ciento compatible", agregó.
Cómo ataca la anemia falciforme
Según los Sociedad Americana de Hematología., alrededor de 70,000 a 100,000 estadounidenses tienen anemia de células falciformes, también llamada enfermedad de células falciformes. Afecta principalmente a personas de ascendencia africana.
Una mutación genética hace que los glóbulos rojos se formen anormalmente en forma de hoz en forma de media luna.
Eso puede hacer que la sangre se atasque en los vasos sanguíneos. Como resultado, algunos órganos o partes del cuerpo no reciben suficiente sangre, lo que provoca dolor, la muerte de órganos vitales, enfermedad renal o ataques cardíacos.
La médula ósea es donde se forman las células sanguíneas. Un trasplante cambia la médula ósea con la mutación genética que hace que produzca glóbulos rojos en forma de hoz con médula de una persona sin esa mutación.
“En teoría, si pudieras darle esto a todos, podrías curar a todos de la enfermedad. Y si no hubiera toxicidad, probablemente lo haríamos ”, dijo Abrams.
Dijo que el procedimiento de trasplante se descubrió cuando un paciente con anemia de células falciformes recibió un trasplante para tratar su leucemia, y luego descubrió que revirtió ambas enfermedades.
Hoy en día, sigue siendo la única cura potencial disponible para las personas con anemia de células falciformes, dijo, "aunque hay otros en la tubería".
Mirando tratamientos relacionados con genes
Se están desarrollando terapias génicas para tratar de corregir las anomalías genéticas en los genes de los propios pacientes sin intercambiarlas.
Los investigadores generalmente ven estos desarrollos, utilizando la herramienta de edición de genes CRISPR, como el futuro de curar la anemia falciforme.
En los últimos dos años, los científicos han podido alterar genes en células madre sanguíneas de pacientes con anemia falciforme y trasplantarlas a ratones. Varias instituciones y empresas son según se informa trabajando en la presentación de solicitudes para ensayos clínicos para probar más estos métodos.
En cuanto a los nuevos tratamientos potenciales en trámite, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) dijo que no podía discutir "los tratamientos que pueden estar siendo revisados por la FDA, ya que es información confidencial".
Por ahora, solo hay dos medicamentos aprobados por la FDA para tratar la anemia falciforme.
Uno es la hidroxiurea. Ahora se puede usar en pacientes de 2 años de edad y mayores.
El otro es Endari. En julio, se convirtió en el primer tratamiento nuevo aprobado en casi 20 años.
Ambos trabajan para reducir la frecuencia de las "crisis" o los ataques severos de dolor y otras complicaciones que surgen de la enfermedad.
Las transfusiones de sangre también se usan para tratar la anemia, la falta de glóbulos rojos saludables causados por la enfermedad.
Pero Abrams dijo: “Hay muchas cosas muy emocionantes en el horizonte. [Los trasplantes de médula ósea con células madre] es uno de ellos, pero no es tan nuevo como los otros. Funciona en algunos pacientes, pero puede ser un camino difícil ”.