Actualización de la investigación: novedades en los tratamientos para la fibrosis quística
¿Está actualizado sobre los desarrollos recientes en el cuidado de la fibrosis quística (FQ)? Gracias a los avances en la ciencia médica, las perspectivas para las personas con FQ han mejorado mucho en las últimas décadas. Los científicos continúan desarrollando nuevos medicamentos y estrategias para mejorar la vida de las personas con FQ.
Echemos un vistazo a algunos de los últimos desarrollos.
Pautas actualizadas para mejorar la atención personalizada
En 2017, expertos de la Fundación de fibrosis quística lanzó pautas actualizadas para diagnosticar y clasificar la FQ.
Estas pautas podrían ayudar a los médicos a recomendar enfoques más personalizados para tratar la FQ.
Durante la última década, los científicos han desarrollado una mejor comprensión de las mutaciones genéticas que pueden causar FQ. Los investigadores también han desarrollado nuevos medicamentos para tratar a personas con ciertos tipos de mutaciones genéticas. Las nuevas pautas para diagnosticar la FQ podrían ayudar a los médicos a determinar quién tiene más probabilidades de beneficiarse de ciertos tratamientos, en función de sus genes específicos.
Nuevos medicamentos para tratar la causa subyacente de los síntomas.
Los moduladores de CFTR pueden beneficiar a algunas personas con FQ, según su edad y los tipos específicos de mutaciones genéticas que tienen. Estos medicamentos están diseñados para corregir ciertos defectos en las proteínas CFTR que causan síntomas de CF. Si bien otros tipos de medicamentos pueden ayudar a aliviar los síntomas, los moduladores de CFTR son el único tipo de medicamento que actualmente está disponible para abordar la causa subyacente.
Muchos tipos diferentes de mutaciones genéticas pueden causar defectos en las proteínas CFTR. Hasta ahora, los moduladores de CFTR solo están disponibles para tratar a personas con ciertos tipos de mutaciones genéticas. Como resultado, algunas personas con FQ no pueden beneficiarse actualmente del tratamiento con moduladores de CFTR, pero muchas otras sí.
Hasta la fecha, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado tres terapias moduladoras de CFTR para personas en ciertos grupos de edad con ciertas mutaciones genéticas:
- ivacaftor (Kalydeco), aprobado en 2012
- lumacaftor / ivacaftor (Orkambi), aprobado en 2015
- tezacaftor / ivacaftor (Symdeko), aprobado en 2018
De acuerdo con la Fundación de Fibrosis Quística, la investigación está actualmente en curso evaluar la seguridad y eficacia de estos medicamentos en otros grupos de personas que viven con FQ. Los científicos también están trabajando para desarrollar otros tipos de terapias moduladoras de CFTR que podrían beneficiar a más personas con FQ en el futuro.
Para obtener más información sobre quién podría beneficiarse del tratamiento con un modulador CFTR, hable con su médico.
Investigación en curso para desarrollar nuevas terapias.
Investigadores de todo el mundo están trabajando arduamente para mejorar la vida de las personas con FQ.
Además de las opciones de tratamiento que están disponibles actualmente, los científicos están tratando de desarrollar nuevos tipos de:
- Terapias moduladoras CFTR
- medicamentos para diluir y aflojar la mucosidad
- medicamentos para reducir la inflamación en los pulmones
- medicamentos para combatir infecciones bacterianas y otras infecciones microbianas
- medicamentos que se dirigen a las moléculas de ARNm que codifican las proteínas CFTR
- tecnologías de edición genética para reparar mutaciones en el gen CFTR
Los científicos también están probando la seguridad y la eficacia de las opciones de tratamiento actuales para nuevos grupos de personas con FQ, incluidos los niños pequeños.
Algunos de estos esfuerzos se encuentran en las primeras etapas, mientras que otros están más avanzados. los Fundación de fibrosis quística Es un buen lugar para encontrar información sobre las últimas investigaciones.
Se están haciendo progresos.
La FQ puede afectar la salud física y mental de las personas que la padecen, así como de quienes las cuidan. Afortunadamente, los avances continuos en la investigación y la atención de la FQ están marcando la diferencia.
Según el último Informe anual de datos del registro de pacientes de la Fundación de Fibrosis Quística, la esperanza de vida de las personas con FQ continúa aumentando. La función pulmonar promedio de las personas con FQ ha mejorado significativamente en los últimos 20 años. El estado nutricional también ha mejorado, mientras que la presencia de bacterias dañinas en los pulmones ha disminuido.
Para lograr los mejores resultados posibles para su hijo y aprovechar al máximo los avances recientes en la atención, es fundamental programar chequeos regulares. Informe a su equipo de atención sobre los cambios en su salud y pregúntele si debe realizar algún cambio en su plan de tratamiento.
La comida para llevar
Si bien se necesita más progreso, las personas con FQ viven en promedio vidas más largas y saludables que nunca. Los científicos continúan desarrollando nuevas terapias, incluidos nuevos moduladores de CFTR y otros medicamentos para tratar la FQ. Para obtener más información sobre las opciones de tratamiento de su hijo, hable con su médico y otros miembros de su equipo de atención.